Неделя, Август 25, 2019

Швейцарската фармацевтична компания Новартис  спечели одобрението на САЩ за генна терапия Zolgensma за спинална мускулна атрофия (СМА), водеща генетична причина за смърт при кърмачета. Еднократното лечение е оценено на рекордните 2,125 долара млн.

novartis

Администрацията по храните и лекарствата одобри Zolgensma за деца под две години със СМА, включително и за тези, които все още не са показали симптоми. Одобрението обхваща бебета с най-смъртоносната форма на наследствено заболяване, както и тези с типове, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно.

"Това е потенциално нов стандарт за грижи за бебета с най-сериозната форма на СМА," каза д-р Емануел Тионгсон, педиатричен невролог в Детската болница в Лос Анджелис. "Работата сега се опитва да преговаря с застрахователите, че това ще бъде дългосрочна икономия."

Директорите на Новартис защитават цената, заявявайки, че еднократното лечение е по-ценно от скъпите дългосрочни лечения, които струват няколкостотин хиляди долара годишно.

Миналата година Новартис провокира дебат за това какво е генната терапия, оценявайки, че лечението би било рентабилно до 5 милиона долара на пациент. Преглед през април от независима американска група, Института за клиничен и икономически преглед (ICER), заключи, че оценката на стойност на Novartis за Zolgensma е прекомерна.

Новартис заяви, че предлага на здравните застрахователи възможността за плащане на вноски за Золгенсма, както и възстановяване на суми, ако лечението не работи и авансови отстъпки за платежоспособни лица, които се ангажират със стандартизирани условия на покритие.

Главният изпълнителен директор на Новартис, Ва Нарасимхан описва Zolgensma като лек за СМА, ако бъде доставен скоро след раждането. Но данните, доказващи неговата трайност, са само около пет години. Терапията използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с дефектен ген. Доставя се чрез инфузия.


Novartis очаква одобрение от Европа и Япония по-късно тази година. Zolgensma ще се конкурира със Спинраза на Биоген, първото одобрено лечение за СМА.

Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма тип I.
СМА засяга около едно на всеки 10 000 живородени деца, като 50% до 70% имат заболяване от тип I.

Спиназа, одобрена в края на 2016 г., изисква инфузия в гръбначния канал на всеки четири месеца.
Нейната ценова стойност е от 750 000 долара за първата година и 375 000 щатски долара годишно - също бяха счетени за прекомерни от ICER.

Някои невролози виждат, че генната терапия е предпочитано лечение за новородени с тежка СМА, като признават, че семействата могат да изберат да чакат дългосрочни данни за безопасност и ефикасност за Zolgensma. Новартис проучва дали смъртта на едно тежко болно бебе, лекувано със Zolgensma, е свързано с терапията.

"Повечето семейства ще искат да направят генната терапия, тъй като тя избягва честите спинални запушвания", казва д-р Расел Бътърфийлд от Университета на Юта в Солт Лейк Сити. 

FDA твърди, че одобрява Zolgensma на базата на клинични проучвания, включващи 36 пациенти на възраст от 2 седмици до 8 месеца.
Агенцията посочва, че пациентите, лекувани със Zolgensma, показват значително подобрение в развитието на двигателните етапи като контрол на главата и способност да седят.

Най-честите нежелани реакции на Zolgensma са повишени чернодробни ензими и повръщане.
FDA изисква етикетът на Zolgensma да включва предупреждение, че може да възникне сериозно сериозно увреждане на черния дроб.

С допълнителни проучвания, Новартис заяви, че досега е лекувал повече от 150 пациенти със Zolgensma, който е придобит с покупката на AveXis за $ 8,7 млрд. през миналата година.

Анализаторите от Уолстрийт прогнозират продажби от 2 млрд. Долара до 2022 г., според проучване на Refinitiv.
През миналата година продажбите на Spinraza достигнаха 1,7 млрд. Долара , с прогнози през 2022 г. се повишават до 2,2 млрд. Долара.

Novartis, Biogen и Roche, както и адвокатите на пациентите и невролозите, казват, че бебетата със СМА, които получават лечение преди появата на симптомите, са най-добрият шанс за почти нормално развитие. Те лобират да направят скрининговия стандарт на СМА за новородени на всеки пазар.

„Бебетата (със СМА) губят моторни неврони от деня, в който са родени, така че възможността да ги лекувате колкото с е може по-рано е начинът, по който получавате максимална стойност от терапията,” Дейвид Ленън.

Д-р Лоран Сервайс, детски невролог в Лиеж, Белгия, нарече всяко забавяне в провеждането на скрининг на новородените СМА „напълно неетично”.

Южна Белгия понастоящем проверява 60 000 новородени годишно, което е половината от общия брой раждания в страната. Тайван също започна да тества бебета за СМА.

Но широкото приложение има дълъг път. В САЩ само шест щата са започнали активен и рутинен скрининг на новородени от СМА, тъй като федералното правителство го препоръча през 2018 г. Пациентските защитници смятат, че до 2022 г. тестването може да се осъществи в цялата страна.

В Европа може да е дори по-бавно.

Англия не препоръча скрининга на новородени през февруари и няма да го разгледа случея отново преди 2021 г., заяви говорител на Британия за общественото здраве.
В Германия не очакват действия за скрининг до края на 2021 година.


Източник: Reuters

Нашият сайт се издържа от реклами и дарения. За повече информация, относно тарифите и рекламните формати, свържете се с нас на телефон: 0885 815 108. Ако сте станали свидетел на събитие, което смятате, че трябва да стане обществено достояние, изпратете ни новината на Този имейл адрес е защитен от спам ботове. Трябва да имате пусната JavaScript поддръжка, за да го видите.  Дарения за някоя от нашите каузи, можете да направите от тук. Благодарим за подкрепата!

Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.

Бъдете първият коментирал тази статия.

Кажете нещо тук...
Впишете се с ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up